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​立法會二十題:罕見疾病的政策及措施
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  以下是今日(五月五日)在立法會會議上葛珮帆議員的提問和食物及衞生局局長陳肇始教授的書面答覆︰
 
問題:
 
  關於罕見疾病的政策及措施,政府可否告知本會:
 
(一)鑑於行政長官在《2019年施政報告》中表示,為加強對不常見疾病患者的支援,政府計劃逐步推出一系列針對性措施,包括研究就個別不常見疾病建立資料庫、提升公眾對該等疾病的認知、透過撒瑪利亞基金及關愛基金醫療援助項目(兩個醫援項目)加強對該等疾病患者藥物治療的支援、檢視人手配套和投放資源協助照顧患者的需要,以及促進相關的科研發展和臨床研究,各項措施的具體內容、推行時間表和成效指標為何;
 
(二)會否成立罕見疾病策略督導委員會,負責制訂有關策略及規劃,以及統籌落實第(一)項所述各項措施的工作;如會,詳情為何;如否,原因為何;
 
(三)會否推出罕見疾病藥物短期試用計劃,(i)透過由臨床專家和醫院管理局(醫管局)、病人組織及藥廠的代表組成的小組,負責挑選向患者免費提供的試用藥物及訂定有關詳情(例如臨床準則、試用期限和療效指標),以及(ii)在試用期結束後透過現行藥物治療支援機制資助病情明顯改善的患者繼續用藥;如會,詳情為何;如否,原因為何;
 
(四)是否知悉,過去三年每年當局審批兩個醫援項目的申請所用的平均、最長及最短的時間分別為何;如沒有相關數字,會否作出統計;有何措施提高審批申請的效率;
 
(五)是否知悉,就每類罕見疾病藥物而言,過去三年每年(i)獲兩個醫援項目資助的病人總數,以及當中獲全數及部分資助的人數分別為何、(ii)平均每名獲資助病人獲得的資助額、(iii)平均每名獲資助病人需分擔的藥費金額,以及(iv)資助總額;
 
(六)鑑於行政長官在《2020年施政報告》中表示,政府會繼續按既定機制增加兩個醫援項目涵蓋的藥物及放寬納入藥物的臨床準則,有關工作的詳情及最新進展為何;
 
(七)鑑於醫管局於去年九月表示,已就應對不常見疾病所採取的措施透過周年計劃機制向政府尋求額外資源,有關撥款額及其按用途劃分的細分數字為何;有否評估,有關的額外資源是否足以長期為罕見疾病患者提供適切的支援;及
 
(八)鑑於政府全資擁有的香港基因組中心正推展一項名為「香港基因組計劃」的一項大型基因組測序計劃,而其先導階段會聚焦患有未能確診的病症及與遺傳有關的癌症的病人和其家屬,該計劃的先導階段的以下詳情:(i)有否罕見疾病被納入計劃(如有,疾病名稱為何)、(ii)招募病人的進展及篩選安排,以及(iii)抽取樣本及測序的程序?
 
答覆:
 
主席:
 
  就葛珮帆議員提問的各部分,我的回應如下:
 
(一)、(二)及(七)政府和醫院管理局(醫管局)十分重視為所有病人(包括不常見疾病患者)提供可持續、可負擔和適切的治療和護理,並一直緊密合作,以商討、制訂及審視為不常見疾病患者提供的政策支援,並保持與持份者(包括病人組織)溝通,以期持續檢討及優化相關機制及配套。現時,已設有機制為不常見疾病患者提供多方面的支援,包括臨床診斷和評估、跨專科護理及復康服務、引入新藥物,以及資助藥物治療,未有需要在各現有機制之上另行加設策略督導委員會。
 
  為加強對不常見疾病患者的支援,政府和醫管局會陸續推行一系列措施。其中,政府已於二○二一至二二年度起向醫管局增加2,500萬元經常撥款,支援香港兒童醫院為不常見疾病患者提供更全面的服務,包括陸續增加醫學遺傳服務的人手,及其他相關臨床及支援人員;推出個案經理計劃,以統籌及協調有關病童的治療過程和護理工作;加強基因組學測試服務量,提升不常見疾病的診斷能力;為個別不常見疾病建立資料庫(首階段包括脊髓肌肉萎縮症和現時初生嬰兒代謝病篩查計劃涵蓋的代謝病),以輔助臨床診斷和治療;建立資訊平台(如利用醫管局屬下「智友站」網頁),加深公眾及醫護人員對這些疾病的認知。香港兒童醫院會於二○二一至二二年度起逐步落實上述措施。
 
  另外,政府會繼續投放資源促進不常見疾病的科研發展和臨床研究,包括為「醫療衞生研究基金」下有關不常見疾病的新研究提供經費,有關研究將會陸續展開。
 
  就藥物資助方面,我們剛於二○二一年四月下旬進一步完善撒瑪利亞基金及關愛基金醫療援助項目的經濟審查機制,包括修訂持續申請個案每年可動用財務資源的計算方法及經濟審查的有效期。
 
(三)、(五)及(六)適切的藥物治療是支援病人(包括不常見疾病患者)重要的一環。隨着醫療科技的進步,醫管局知悉國際間的醫學發展和藥業市場不時推出的新藥物。醫管局設有既定機制,在多個不同專科的專家小組的支援下,定期評估已獲註冊的新藥物或適應症和檢討藥物名冊及安全網的涵蓋範圍,以切合當前和不斷演化的服務需要。檢討過程以實證為本,考慮藥物的安全性、療效、成本效益和其他相關因素,包括國際間的建議和做法,以及專業人士的意見等,務求以公平有效的方式運用公共資源,讓病人得到適切的治療。
 
  醫管局目前透過政府提供的經常撥款、撒瑪利亞基金和關愛基金醫療援助項目,支援有需要的病人(包括不常見疾病患者)接受藥物治療。此外,醫管局會視乎服務需要不時與相關藥廠聯絡,探討就個別合適的自費藥物制訂風險分擔或藥費封頂計劃。醫管局亦會因應個別病人的特殊情況和臨床需要,與藥廠磋商提供特別或恩恤用藥計劃,以便特定病人能盡早開展藥物治療,同時探討為患有特定不常見疾病的病人提供藥物的長遠安排。
 
  就增加撒瑪利亞基金和關愛基金醫療援助項目下涵蓋的藥物及放寬現有藥物的臨床準則,醫管局藥事管理委員會會定期邀請臨床醫生就納入安全網的自費藥物提出建議。經藥事管理委員會的專業審議後,獲建議納入安全網的藥物名單便會被提交予相關的委員會作審批。
 
  截至二○二一年三月,撒瑪利亞基金和關愛基金醫療援助項目分別涵蓋51種藥物及37種藥物。過去三年納入安全網的藥物數目如下:
 
納入的藥物數目(註) 二○一八/一九 二○一九/二○ 二○二○/二一
撒瑪利亞基金 6 10 9
關愛基金醫療援助項目 10 4 11
註:包括由關愛基金醫療援助項目納入撒瑪利亞基金的新藥物,以及已由撒瑪利亞基金或關愛基金醫療援助項目涵蓋,但隨後納入另一基金以涵蓋不同適應症的新藥物。
 
  由於不常見疾病患者接受極度昂貴藥物治療的需求日增,政府和醫管局在二○一七年八月推出一項關愛基金醫療援助項目,資助合資格病人購買價錢極度昂貴的藥物(包括用以治療不常見疾病的藥物)。項目自推出以來所涵蓋藥物的獲批資助申請數據詳列於附件。
   
  醫管局會基於循證醫學的原則,按照已公布的科研及臨床數據,以及參考國際間的做法,為獲納入藥物名冊或安全網的藥物制訂相關的臨床治療準則。檢討藥物名冊及安全網的藥物名單及涵蓋的臨床適應症和臨床治療準則是持續進行的程序,按不斷演進的醫學證據、最新的臨床發展,以及市場變化而進行。
 
  醫管局會繼續密切留意醫療和科研實證的最新發展,聽取病人團體的意見和建議,透過既定機制檢討藥物名冊和安全網的資助範圍,以期讓更多有需要的病人受惠。
 
(四)醫管局沒有備存申請人由遞交撒瑪利亞基金或關愛基金醫療援助項目資助申請至完成審批所需時間的資料。然而,醫務社工在收到有關的醫生轉介及病人就申請提交所需資料或文件後,會盡快處理相關申請,務求為有需要的病人提供適時援助。
 
  個別個案或因病人或家庭成員未能遞交全部所需文件而需要較長時間處理。為此,醫管局已加強宣傳,以提醒病人或申請人在辦理申請時需預備及遞交的資料和證明文件。醫管局正製作短片,簡介各種醫療費用援助的申請程序、重要事項及覆核機制,加強市民對撒瑪利亞基金和關愛基金醫療援助項目申請程序的認識。同時,醫管局正於手機程式「HA GO」開發一個單元應用程式,促進於經濟審查中與病人的溝通,以及便利申請人查閲申請進度及獲批資助的使用情況。
      
  此外,政府和醫管局近年優化撒瑪利亞基金及關愛基金醫療援助項目經濟審查機制的措施,亦有助簡化申請程序。例如於二○一九年年初修訂經濟評估時所採用的「家庭」定義,只計算與病人同住並有直接財政聯繫的核心家庭成員。數據顯示,優化措施實施後首12個月的一至二人家庭的藥物資助申請個案增加約三成。此外,我們剛於二○二一年四月下旬起,進一步實施改良措施,延長病人分擔費用不超出2,000元的持續申請人首次申請的經濟審查有效期至18個月,以及豁免所有申請人在首次申請後的一至兩個月內獲轉介第二次申請其提交財務文件的規定。
      
  政府和醫管局希望透過簡化申請程序、加強相關宣傳及增加申請及批核過程中的透明度,讓申請資助過程更為順暢及快捷。我們亦會繼續研究與申請藥物資助相關的事宜,以期為有需要的病人提供適切的援助。
 
(八)香港基因組計劃的先導階段會進行約5 000個全基因組測序,涵蓋未能確診的遺傳病症,以及與遺傳有關的癌症個案,當中不少是不常見疾病患者。香港基因組中心現正與香港兒童醫院、香港大學李嘉誠醫學院和香港中文大學醫學院三間夥伴中心積極商討招募參加者,以及檢測和遺傳輔導等計劃流程。按現時進度,香港基因組計劃將於今年稍後時間開始招募病人。
 
2021年5月5日(星期三)
香港時間15時45分
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