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立法會二十一題:罕見疾病
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  以下是今日(二月二十四日)在立法會會議上梁志祥議員的提問和食物及衞生局局長陳肇始教授的書面答覆︰
 
問題:
 
  據悉,由於罕見疾病藥物的開發成本大但市場小,所以該等疾病的藥物極之昂貴或甚至不存在。關於罕見疾病,政府可否告知本會:
 
(一)會否重新考慮為「罕見疾病」訂立定義;如會,詳情為何;
 
(二)鑑於政府於去年六月表示,正計劃和醫院管理局逐步就個別不常見疾病建立資料庫,有關工作的進展;已經/將會就哪些疾病建立資料庫,以及分別有哪些用於治療該等疾病的藥物(i)已在港註冊和(ii)正進行註冊程序;
 
(三)是否知悉過去三年,每年當局分別接獲及批准多少宗為治療罕見疾病而向(i)撒瑪利亞基金和(ii)關愛基金醫療援助項目提出的資助申請,並按疾病名稱列出分項數字;每類疾病的成功申請人平均獲批的資助額為何;
 
(四)有何長遠策略在以下方面支援罕見疾病患者:為該等疾病訂立定義、進行臨床研究、引進或生產藥物、建立資料庫,以及加強公眾教育及宣傳;及
 
(五)鑑於據報內地現時有超過2 000萬名罕見疾病患者,而治療有關疾病的藥物有61種,政府有否計劃與內地當局就該等疾病的研究和治療進行合作;如有,詳情為何;如否,原因為何?
 
答覆:
 
主席:
 
  就梁志祥議員提問的各部分,經諮詢衞生署和醫院管理局(醫管局)後,我的回應如下:
 
(一)目前,國際間對於罕見疾病/不常見疾病沒有一致的定義。香港和其他地區一樣,因應其醫療系統的特點和情況,為如何治療不同疾病作出相應安排。病人所需的適切治療,取決於醫護的專業知識和判斷、疾病的嚴重程度(不單是罕見性),以及醫療設施配套和資源等因素。
 
  假如要為罕見疾病訂立定義,除了難以單憑發病率去釐定病人應進行的治療方法和得到的支援外,亦會忽略其他更重要的考慮因素(包括疾病的嚴重程度),偏離照顧個別病人的特定臨床需要。
 
(二)至(四)政府和醫管局十分重視為所有病人(包括不常見疾病患者)提供可持續、可負擔和適切的治療和護理。現時已設有機制為不常見疾病患者提供多方面的支援,包括臨床診斷、跨專科護理和復康服務、引入新藥物及資助藥物治療等。
 
  為進一步支援不常見疾病患者,政府和醫管局計劃推出一系列針對性措施,包括在二○二一至二二年度起逐步為個別不常見疾病(例如脊髓肌肉萎縮症和現時初生嬰兒代謝病篩查計劃涵蓋的代謝病)建立資料庫,以輔助臨床診斷和治療;透過醫管局互聯網「智友站」網頁,加強公眾對這些疾病的認知;透過安全網機制,加強對不常見疾病患者的支援;檢視人力支援和投放資源,以助照顧病人需要和促進不常見疾病的科研發展和臨床研究。我們亦計劃於二○二一年上半年進一步完善撒瑪利亞基金及關愛基金醫療援助項目的經濟審查機制。
 
  政府與醫管局會繼續緊密合作,以商討、制訂和審視不常見疾病的政策支援,並與持份者(包括病人組織)保持溝通,以期持續檢討和優化支援不常見疾病患者的相關機制及配套。
 
  在藥物註冊方面,根據《藥劑業及毒藥條例》(第138章),「藥劑製品」必須符合安全、療效及素質標準,並獲香港藥劑業及毒藥管理局(管理局)批准註冊,方可在香港銷售或分發。政府近年推出了多項措施加快藥物註冊。在二○一五年,有關規管新藥劑或生物元素的立法程序改為「先訂立後審議」。管理局並於二○一八年實施優化藥物註冊程序,有關藥劑製品的申請時間一般可縮短兩至三個月。截至二○二一年二月,衞生署自實施優化程序以來一共處理了68種含有新藥劑或生物元素的藥劑製品的申請。
 
  在藥物資助方面,醫管局運用政府的經常撥款及撒瑪利亞基金和關愛基金醫療援助項目的資助,支援有需要的病人(包括不常見疾病患者)接受藥物治療。
 
  現時醫管局運用政府的專項撥款,推行一項特別用藥計劃,為合資格的特定溶酶體貯積症患者提供酵素替代療法。
 
  由於不常見疾病患者接受極度昂貴藥物治療的需求日增,政府和醫管局在二○一七年八月推出一項關愛基金醫療援助項目,資助合資格病人購買價錢極度昂貴的藥物(包括用以治療不常見疾病的藥物)(「關愛基金極度昂貴藥物」項目)。醫管局的專家小組會按照個別患者的臨床情況和既定的臨床指引,逐案評估有關安排下的藥物臨床療效。醫管局同時亦與藥廠商討提供風險分擔或藥費封頂計劃,以便特定的病人能盡快開展藥物治療。
 
  下表載列「關愛基金極度昂貴藥物」項目自二○一七年八月推出以來所涵蓋藥物的獲批藥物資助申請數目和批出的資助額(截至二○二○年十二月三十一日):
 
極度昂貴藥物和臨床適應症 獲批申請的數目 獲批的資助額
(百萬元)
1. 治療陣發性夜間血紅素尿症的依庫珠單抗(註一) 41 161.39
2. 治療非典型性尿毒溶血症候群的依庫珠單抗(註二) 3 11.04
3. 治療脊髓肌肉萎縮症的諾西那生(註三) 31 85.35
4. 治療家族性澱粉樣多發性神經病變的氯苯唑酸(註四) 2 1.72
5. 治療神經母細胞瘤的達妥昔單抗β(註五) —— ——
總計 77 259.50

註一:由二○一七年八月一日至二○二○年十二月三十一日。有關藥物和指定臨床適應症於二○二○年七月十一日起獲納入撒瑪利亞基金安全網的恆常資助,申請數據包括上述日期後獲批的撒瑪利亞基金資助申請。
註二:由二○一七年十一月二十五日至二○二○年十二月三十一日
註三:由二○一八年九月二十五日至二○二○年十二月三十一日
註四:由二○一九年七月十三日至二○二○年十二月三十一日
註五:由二○二○年十二月二十九日至二○二○年十二月三十一日
 
(五)醫管局一直留意國際間對不常見疾病治療方案的臨床實證和科研發展,並不時與海外和內地的專家就共同關注的議題進行互訪和交流,以便互相借鑑經驗,促進服務發展。
 
  醫管局設有既定機制,定期評估新藥物和檢討安全網的資助範圍,過程中會以科研和臨床實證為基礎,以評估藥物的安全性、療效和成本效益,並考慮專業人士和病人團體的意見等相關因素,採購符合法規和品質要求的藥物供病人使用,務求公平有效地運用有限的公共資源,為病人提供適切的治療和支援。
 
  醫管局會繼續密切留意國際醫學界就不常見疾病的研究和其他地區就不常見疾病醫療政策的發展,透過既定機制檢討藥物名冊,把合適的自費藥物納入安全網的資助範圍,以期讓更多有需要的病人受惠。
 
2021年2月24日(星期三)
香港時間16時28分
即日新聞