以下是食物及衞生局局長陳肇始教授今日（一月二十四日）在立法會會議上，就張超雄議員動議的「立法保障罕見疾病的病人權益」議案的開場發言全文：
 
主席︰
 
　　我感謝張超雄議員提出今次的動議辯論，以及李國麟議員和葛珮帆議員提出的修正案，讓大家可以討論支援罕見疾病患者的議題。以下我將會回應議案及修正案中提及為罕見疾病立法的內容。
 
　　政府一直以來為不常見疾病患者提供多方面的支援，議案建議就罕見疾病立法，藉此設立罕見疾病政策委員會，以制訂及推行罕見疾病政策。政府一貫務實的醫療政策是要致力為所有病人，不論是患有不常見疾病或其他疾病的病人，提供適切的治療。當中醫院管理局（醫管局）會因應個別病人的臨床情況和需要，制訂和調節合適的治療方案，以照顧不常見疾病患者的需要。政府和醫管局一直定期會面商討不常見疾病的政策支援，並保持和各個病人組織溝通，以持續檢討及優化相關的機制及配套，亦不會因為個別疾病患者人數少而忽略照顧。
 
　　李國麟議員的修正案建議為罕見疾病患者設立醫療專責隊伍及跨專業小組。現時在應對不同的不常見疾病方面，醫管局會為所有患者提供合適的診斷、輔助及治療。醫管局一直本着「全人醫治」的宗旨，透過跨專業及跨部門的醫療和康復團隊，包括醫生、護士、藥劑師、臨床心理學家、康復專科護士、物理治療師、營養師、職業治療師、語言治療師、義肢矯形師和醫務社工等以綜合服務模式為不常見疾病患者提供全人醫療和復康服務。相關的支援不單在於提供藥物治療，亦包括多方位的服務，例如初生嬰兒篩查、臨床診斷和評估、手術、介入性治療、紓緩治療，以及復康服務等。例如在復康服務方面，醫管局會提供高新科技輔助儀器借用服務、家居及工作環境評估，以及輪椅選配和訓練等支援以協助病人克服在康復過程中遇到的環境障礙，加強病人的身體機能和家居生活自理能力，以及減少家屬在照顧病人期間所承受的壓力。
 
　　至於有關制訂罕見疾病定義及病人資料庫，就議案提及把罕見疾病定義為影響不多於一萬分之一香港人口及可經臨床界定的疾病，政府留意到現時國際間對於罕見疾病並沒有一致的定義，不同地方的定義會因應各自的醫療系統和情況而有所不同。例如美國以患者總人數作為界定準則，把其國內少於二十萬人患上的疾病定為罕見疾病；而歐盟則以患病人數比例為基準，把每一萬人中少於五個個案的疾病定義為罕見疾病。一些國家可能會根據疾病的發病率來定義罕見疾病。然而，單以發病率界定罕見疾病會忽略了個別疾病及病人的情況和需要，以及其他重要因素，例如疾病的嚴重性和可行的治療方法。由於各種疾病皆有其獨特性，並需要不同的臨床服務和治療，故此政府認為不宜「一刀切」劃下罕見疾病的定義。政府會繼續提供所需的資源，這是最重要的，讓醫管局加強相關的診斷和治療服務，務求能夠按個別病人的臨床情況和需要，提供適切的治療和照顧。
 
　　醫管局現時的臨床資訊系統儲存了所有病人（包括不常見疾病患者）和不同疾病的資料數據。在取得更多治療不常見疾病經驗的同時，醫管局亦會累積相關的臨床數據，以期逐步擴充臨床資訊系統內不常見疾病病人的資料。這個臨床資訊系統內的資料數據能發揮議案中建議的罕見病資料系統的功能，以協助醫護人員作出診斷，並促進有關不常見疾病的研究和政策制訂。
 
　　至於引入藥物和提供資助，適切的藥物治療是支援不常見疾病病人其中重要的一環。張議員議案中建議的立法內容包括設立罕見疾病藥物註冊制度，以及藥物津貼制度。政府和醫管局同樣高度重視為不常見疾病病人提供可持續、可負擔和適切的藥物治療。
 
　　在新藥物註冊方面，在過去數年，政府推出了多項措施加快藥物註冊程序。由二○一五年二月起，有關規管新藥劑或生物元素的立法程序由「先審議後訂立」改為「先訂立後審議」，以簡化藥物註冊程序。在實施「先訂立後審議」的立法程序後，有一百二十六種含有新藥劑或生物元素的藥劑製品已被列為《藥劑業及毒藥規例》（第138A章）（《規例》）下的處方藥物。
 
　　於二○一八年六月，為進一步加快處理註冊申請，讓含有新藥劑或生物元素的藥劑製品可盡快於市場上銷售，惠及更多有需要的病人，藥劑業及毒藥管理局（管理局）經商議後決定實施「優化新藥註冊程序」。當藥廠提交新藥劑製品註冊申請後，或當有新藥劑製品納入醫管局「特別用藥計劃」或相關的政府資助用藥項目，管理局會立即同步啟動修訂《規例》的工作，以減省藥物註冊所需的時間，加快引入相關的新藥物。截至二○一八年十二月，衞生署以「優化新藥註冊程序」，處理了十四種含有新藥劑或生物元素的藥劑製品。一般而言，「優化新藥註冊程序」可將有關藥劑製品的申請時間縮短兩至三個月。
 
　　在把新藥物納入醫管局藥物名冊方面，醫管局設有既定機制，不斷擴大藥物名冊的涵蓋範圍，讓更多病人可在公立醫院和診所以標準費用使用安全和有效的藥物。醫管局相關的委員會每季舉行會議，由專家評估新藥及檢討藥物名冊上的藥物名單。過程中以科研和臨床實證為基礎，以評估藥物的安全性、療效和成本效益，並考慮有關治療方法的科技發展、用藥的實際經驗，以及專業人士和病人團體的意見等，務求公平有效地運用有限的公共資源，為病人提供適切的治療和支援。
 
　　此外，醫管局亦設有機制讓醫生在特殊情況下，因應個別病人的臨床需要而使用藥物名冊以外的註冊和未註冊藥物，例如以治療指定病人的方式向衞生署呈報使用未經註冊的藥物，以應付緊急或特殊情況，以及確保病人得到妥善的治療。
 
　　治療不常見疾病的藥物價格可以十分高昂，但其療效卻會因應病人的臨床情況而各有不同，而部分用以治療不常見疾病的藥物屬於極度昂貴藥物。有見及此，醫管局的相關委員會在評審有關罕見疾病藥物時，已經就藥物難以有大規模的科研數據的情況作出相應考慮，並透過獨立專家小組，就特定的不常見疾病制訂治療方案，並評估個別患者接受藥物治療的實際療效。醫管局亦會不時與藥廠聯繫，就個別合適的自費藥物商討及制訂風險分擔或藥費封頂計劃，以便特定的病人能盡快開展相關藥物療程。
 
　　香港的公共醫療系統一直透過高補貼、低收費的模式為市民提供醫療服務，而政府的公共醫療政策是要致力確保市民不會因經濟原因而得不到適當的醫療服務。現時醫管局透過政府提供的經常性撥款、撒瑪利亞基金和關愛基金醫療援助項目，為不常見疾病的患者提供藥物資助。
 
　　考慮到不常見疾病患者接受極度昂貴藥物治療的需求日益增加，政府及醫管局於二○一七年八月推出一項新增關愛基金醫療援助項目，資助有需要而合資格的病人購買價錢極度昂貴的藥物（包括用以治療不常見疾病的藥物）。此援助項目的範圍亦已逐步擴闊，可按個別情況為有特殊臨床需要的病人就特定藥物治療提供資助。由二○一七年八月至二○二○年三月，關愛基金已為援助項目預留總共大約三億八千五百萬元，作為該項目在上述期間的財政預算上限。截至二○一八年十二月，醫管局在此援助項目下批核了十八宗個案，涉及的藥物資助金額約六千六百七十六萬元，平均每宗個案獲得約三百七十一萬元的資助。
 
　　此外，為了讓需要使用昂貴藥物及有經濟需要的病人盡早獲得治療，醫管局自二○一八年起把自費藥物納入資助範圍的優次順序編配工作由每年一次增至每年兩次，這是一個機制，以加快把合適的自費藥物納入撒瑪利亞基金安全網或關愛基金醫療援助項目的資助範圍。另外，醫管局亦於二○一八年七月設立了一個新的機制，評審為個別病人提供特別用藥計劃的申請，以使有特別臨床需要的病人，包括不常見疾病患者，能及早接受指定的極度昂貴藥物治療。醫管局亦成立了一個談判小組，專責與藥商就指定的極度昂貴藥物洽談成立特別用藥計劃及藥物治療的長遠財務安排。醫管局會把在上述機制下獲支持的指定藥物呈交扶貧委員會審議，以考慮納入關愛基金醫療援助項目的資助範圍。
 
　　主席，我謹此陳辭。在聽取議員的意見後，我會就他們的意見及議員的修正議案作出回應。多謝主席。

完

2019年1月24日（星期四）
香港時間13時34分