立法會二十一題:治療罕見疾病
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  以下是今日(七月十日)在立法會會議上郭榮鏗議員的提問和食物及壎竻膚蔽灠炙瓣慦漁悜接祁苤G

問題:

  有市民反映,一些罕見疾病(例如黏多醣症、骨髓纖維化、Cryopyrin相關周期綜合症及龐貝氏症等),因患者人數少,他們的治療及護理等方面的需要均未獲政府重視。該等市民指出,醫院管理局審批資助罕見疾病病人使用賴以減慢病情惡化甚至維持生命的治療及藥物的申請時,過程緩慢和資助額不足,而且申請個案須逐一審批。就此,政府可否告知本會:

(一)鑑於歐洲聯盟現時將罕見疾病界定為患病人數少於人口的二千分之一的疾病,政府會否考慮參考該做法,為本港的罕見疾病作出界定;如會,落實時間表及詳情為何;如否,原因為何;

(二)是否知悉,現時有多少種治療罕見疾病的藥物被列為《醫院管理局藥物名冊》(《名冊》)中收取標準費用的藥物(標準收費藥物);過去有多少種該等藥物曾被考慮列為標準收費藥物,以及當中最終未列入的數目及原因為何;

(三)會否考慮參考台灣的《罕見疾病防治及藥物法》,設立獨立於《名冊》的機制,審批對病人使用治療罕見疾病藥物的資助申請;如會,詳情為何;如否,原因為何;及

(四)會否考慮參考海外地方(例如美國和台灣)的做法,(i)成立罕見疾病研究辦公室,以協調有關罕見疾病的研究、(ii)資助罕見疾病病人的診斷、治療及藥物等開支,並(iii)制訂專門政策及措施,全面照顧罕見疾病病人的治療及護理等需要?

答覆:

主席:

  現時,醫院管理局(醫管局)醫生會為所有到公立醫院及診所求診的病人,按既定程序就其病情作出評估。在作出診斷後,醫生會根據病人的臨床情況和治療指引,為病人提供適切的醫療護理服務。

  為確保病人可公平地獲處方經驗證為有效、安全及具成本效益的藥物,醫管局設有藥物名冊制度,以便統一藥物及用藥政策,有系統地引入新藥和擴大藥物名冊的範圍。醫管局由專家定期評估新藥及檢討藥物名冊上的藥物名單。在進行評估時,專家會依從循證醫學、合理使用公共資源、目標補助和機會成本等核心價值,以考慮各個相關因素,包括藥物的療效和安全性、國際間的建議和做法、科技的轉變、疾病狀況、病人用藥的依從性、藥物對病人生活質素的影響、用藥的實際經驗、與替代藥物的比較、對醫療成本的影響,以及專業人士和病人團體的意見等。

  就問題的各部分,我現回應如下:

(一)目前,國際間對於罕見疾病並沒有一致的定義,不同國家的定義會因應各自的醫療系統和情況而有所不同。由於罕見疾病的個案數目不容易掌握,關於其病因的可靠資料或數據亦不足,而部分疾病之治療方法獲發現的時間尚短,醫管局現時並沒有就罕見疾病作出定義。

(二)醫管局藥物名冊中現時共有約1 300種藥物,用以治療各種不同的疾病。醫管局自二○○八至○九年度起獲政府額外經常性撥款一千萬元及自二○一○至一一年度起三千五百萬元(即合共每年四千五百萬元),為六種溶小體儲積症(包括龐貝氏症、法柏氏症、高球氏症,以及一型、二型及六型黏多醣症)患者提供酵素替代療法。

  用於治療上述溶小體儲積症的六種酵素替代療法藥物,包括治療龐貝氏症的Alglucosidasc alpha、治療法柏氏症的Algalsidase beta、治療高球氏症的Imiglucerase、治療一型黏多醣症身的Laronidase、治療二型黏多醣症的Idursulfase 以及治療六型黏多醣症的Glasulfase,均屬醫管局藥物名冊中的專用藥物。病人如符合特定的臨床用藥準則,醫管局會透過高補貼的服務形式,以標準收費為患者提供治療。

  自二○○八至○九年度起,醫管局共為20名溶小體儲積症患者提供酵素替代療法,現時有16名患者正接受該療法。

(三)及(四)上述六種溶小體儲積症均屬基因變異,導致身體組織積聚不正常的物質,最終對不同器官造成永久性的傷害。由於溶小體儲積症對患者的影響會日益增加,為取得最大效益的治療,有需要在患者發病初期及身體未出現不可逆轉的傷害前用藥。對於已進入發病後期的患者而言,藥物治療並不會帶來明顯裨益,甚至完全無效。

  有見及酵素替代療法的療效和安全性會因應個別患者特有的臨床情況而有所不同,醫管局設有獨立的專家小組,以評估個別患者是否適合使用酵素替代療法。專家小組的成員包括內科、兒科及臨床藥理科醫生和藥劑師。專家小組會考慮和平衡療法對患者的療效和風險,並參照特定的治療指引,以確保病人得到安全和有效的治療。對正在使用酵素替代療法的患者,專家小組會定期監察個別患者對有關療法的反應和整體的臨床情況,以決定他們是否繼續適合使用酵素替代療法。

  除了酵素替代療法以外,醫管局還有其他的傳統的治療方案,包括復康療程、鎮痛治療、外科手術和骨髓移植等,以治療溶小體儲積症。

  醫管局會繼續監察情況,有需要時會就治療方案作出適當調節,以全面照顧溶小體儲積症病人的治療及護理需要。



2013年7月10日(星期三)
香港時間16時27分