立法會二十題:治療地中海型貧血病的藥物
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  以下為今日(十一月三日)在立法會會議上陳偉業議員的提問和食物及壎竻膚蔽攭P一嶽的書面答覆:

問題:

  近日有不少重型地中海貧血病(地貧)患者向本人反映,指多年來由於財政問題,他們只能接受除鐵胺針劑藥物治療;但由於工作關係,他們多數未能定時接受注射。亦有不少患者表示,他們接受注射後有嚴重的副作用,但其實他們只須接受地拉羅司口服藥物治療,便可達致相同的療效,該藥物對他們的生活質素的影響亦甚輕微;然而,由於該藥物未被列為醫院管理局(醫管局)的通用藥物,故此他們必須繳付高昂費用才能購買地拉羅司。就此,政府可否告知本會,是否知悉:

(一)過去三年,醫管局每年接獲有關重型地貧患者要求將地拉羅司列為通用藥物的個案數目為何;

(二)醫管局至今仍未將地拉羅司列為通用藥物的原因為何;及

(三)醫管局會否考慮在短期內將地拉羅司列為通用藥物,讓更多重型地貧患者接受地拉羅司治療,以減少患者在治療過程的痛苦;若會,詳情為何;若否,原因為何?

答覆:

主席:

  醫院管理局(醫管局)藥物名冊內的標準藥物分為通用藥物和專用藥物兩個類別。通用藥物經證實對病人臨床情況適用和有效,並可供一般使用;而專用藥物則需在特定臨床情況下經專科醫生特別授權使用。在現有機制下,醫管局會以標準費用向病人提供所有通用藥物和在符合特定臨床情況下處方的專用藥物。

  目前醫管局藥物名冊內共有三種藥物為地中海貧血病患者提供除鐵治療,包括針劑藥物除鐵胺、口服藥物除鐵酮和另一種口服藥物地拉羅司。除鐵胺在藥物名冊內被列為通用藥物,而除鐵酮和地拉羅司則被列為專用藥物。三種藥物均已納入政府大幅資助的標準收費內。符合特定臨床情況而需要有關藥物進行治療的病人,會獲醫生處方及由醫管局以標準收費提供藥物。

  現就各項問題回覆如下:

(一)過去三年,醫管局並無接獲個別重型地中海貧血病患者要求將地拉羅司列為通用藥物的求助個案。然而,食物及壎竻蔗M醫管局於去年十月接獲香港地中海型貧血病協會的來信,要求將地拉羅司列為治療地中海型貧血病的一線藥物。該協會亦於去年十二月及本年一月透過立法會秘書處,轉介二十宗地中海貧血症病人的求助個案,要求以地拉羅司治療有關病人。醫管局的血液科專科醫生已逐一評估他們的個案,而我們亦於本年二月作出回應。

(二)目前,上述三種除鐵藥物在療效和副作用等方面各有不同的科研實證。針劑藥物除鐵胺現時在醫學界被認定為最具療效、安全和可靠的除鐵藥物,並且有確實科研實證證明藥物對病人的存活有長遠效益。在一般病者身上,其嚴重副作用(例如血小板減少的情況)並不常見。從醫學的角度來看,除鐵胺是除鐵治療的「黃金標準」藥物,故被列為藥物名冊內的通用藥物。

  口服藥物除鐵酮為針劑藥物除鐵胺後的第二線藥物,其療效與除鐵胺相若,並能有效去除積聚於心臟的鐵質和保護病人的心臟功能,從而增加病人的存活率,但亦可能引致白血球缺乏症。故此,除鐵酮被列為藥物名冊內的專用藥物,需由專科醫生根據病人的臨床情況而決定是否處方。
 
  另一方面,地拉羅司在治療一般地中海貧血症的療效、副作用和成本效益方面,均不優於除鐵胺和除鐵酮,而其長遠療效和安全性仍有待累積更多數據證實。相對除鐵酮有保護心臟的功能,目前並未有足夠科研實證顯示地拉羅司能有效去除心臟積聚的鐵質和改善病人的心臟功能,因此醫生並不建議心臟鐵量負荷較重的病人使用地拉羅司。此外,研究報告亦顯示地拉羅司可引致白血球缺乏症及急性腎衰竭等副作用。因此,醫管局把地拉羅司列為專用藥物,需由專科醫生根據個別病人的臨床情況而決定是否處方,是恰當的做法。如病人的臨床情況不適合使用除鐵胺和除鐵酮,醫生會安排病人嘗試使用地拉羅司,以提供額外治療選擇。

  另外,如病人不適應針劑注射或因其他臨床原因不適合使用除鐵胺,或病人的心臟積聚過量鐵質而需要加強去除心臟鐵質的效果,醫生會安排病人混合使用針劑除鐵胺和口服除鐵酮。然而,目前醫學界尚未有足夠的科研實證顯示地拉羅司可與針劑藥物除鐵胺混合使用。總括而言,目前地拉羅司並不適宜列為醫管局藥物名冊中的通用藥物。

(三)醫生向地中海貧血症病人處方除鐵藥物時,會考慮藥物的整體安全性、療效和成本效益,並仔細評估每位病人的臨床情況和治療需要,以及不同藥物對個別病人的實質療效和可能造成的影響,以作出適當的治療決定。當中亦會考慮病人的工作、社交及生活上其他需要,以及治療對病人生活質素的影響。

  針對地中海貧血病,醫管局設有既定機制,由專科醫生組成的專家小組不時檢討除鐵治療最新的臨床和科研數據。目前,專家小組經研究後認為地拉羅司並不適合一般使用,亦不適宜列為醫管局藥物名冊內的通用藥物。醫管局會繼續因應有關藥物和科研的發展,持續地檢視用藥指引。



2010年11月3日(星期三)
香港時間16時31分